PTC Therapeutics anuncia la aprobación por parte de la FDA de Sephience™ (sepiapterina) para el tratamiento de niños y adultos con fenilcetonuria (PKU)

– Etiquetado amplio que incluye todos los subtipos de la enfermedad para personas de 1 mes de edad o más –

– PTC celebrará una conferencia telefónica el lunes 28 de julio, a las 5:00 p. m. (hora del este) –

WARREN, Nueva Jersey, 31 de julio de 2025 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó SEPHIENCE™ (sepiapterina) para el tratamiento de niños y adultos con fenilcetonuria (PKU, por sus siglas en inglés). La aprobación incluye una amplia indicación para el tratamiento de la hiperfenilalaninemia (HPA) en pacientes adultos y pediátricos de 1 mes de edad o más con PKU sensible a la sepiapterina.

«Nos complace haber alcanzado este importante hito para las personas afectadas por la PKU», afirmó Matthew B. Klein, doctor en medicina y director ejecutivo de PTC Therapeutics. «La amplia indicación refleja el potencial de Sephience para satisfacer las importantes necesidades no cubiertas de los pacientes con PKU. Los datos clínicos de Sephience, junto con nuestra experiencia en el lanzamiento de terapias para enfermedades raras, posicionan a Sephience para convertirse en el futuro estándar de atención. Nuestros experimentados equipos de atención al cliente están preparados para llevar esta terapia a los niños y adultos con PKU en Estados Unidos lo antes posible».

La aprobación de la FDA se basa en la evidencia de una eficacia y seguridad significativas del ensayo APHENITY de fase III, así como en la durabilidad del efecto del tratamiento en el estudio de extensión a largo plazo APHENITY.   

«La aprobación supone un hito emocionante para la comunidad de PKU», afirmó Catherine Warren, directora ejecutiva de la Alianza Nacional de PKU. «Este avance renueva la esperanza y ansiamos ver el impacto positivo que esta nueva opción de tratamiento tendrá en el avance de la atención y la posible mejora de la calidad de vida de las personas de todas las edades y subtipos de PKU que responden a esta terapia».

SEPHIENCE ha obtenido recientemente la autorización de comercialización de la Comisión Europea. La revisión de las solicitudes de aprobación está en curso en varios otros países, incluidos Japón y Brasil.

Conferencia telefónica y transmisión web PTC celebrará una teleconferencia el lunes 28 de julio de 2025, a las 17:00 (hora del este) para hablar acerca de esta noticia. Para acceder a la llamada telefónica, haga clic aquí para registrarse y se le proporcionarán los detalles de acceso telefónico. Para evitar retrasos, recomendamos a los participantes conectarse a la conferencia telefónica 15 minutos antes de que comience la llamada. Se puede acceder a la conferencia mediante la sección de Inversores del sitio web de PTC en https://ir.ptcbio.com/events-presentations. Una repetición de la conferencia estará disponible aproximadamente dos horas después de que esta finalice y quedará archivada en el sitio web de la empresa durante 30 días después de llevada a cabo.

Acerca de SEPHIENCE™ (sepiapterina) SEPHIENCE está indicado para el tratamiento de la hiperfenilalaninemia (HPA) en pacientes adultos y pediátricos con fenilcetonuria (PKU). Sephience es un precursor natural del cofactor enzimático BH4, un cofactor crítico para la fenilalanina hidroxilasa (PAH). Mediante su mecanismo de acción, Sephience puede reducir eficazmente los niveles de fenilalanina (Phe) en sangre y tiene el potencial de tratar a una amplia gama de pacientes con fenilcetonuria (PKU). Sephience está aprobado en el Espacio Económico Europeo y en Estados Unidos.

Indicación e información de seguridad importantes

Indicación SEPHIENCE está indicado para el tratamiento de la hiperfenilalaninemia (HPA) en pacientes adultos y pediátricos de 1 mes de edad en adelante con fenilcetonuria (PKU) sensible a la sepiapterina. SEPHIENCE debe utilizarse junto con una dieta restringida en fenilalanina (Phe).

Contraindicaciones Ninguna

Información importante de seguridad El tratamiento con SEPHIENCE debe ser indicado por médicos con conocimientos en el tratamiento de la PKU. La respuesta bioquímica a SEPHIENCE solo puede determinarse mediante un ensayo terapéutico con una supervisión cuidadosa del equilibrio dietético y nutricional continuo para garantizar un control adecuado de la Phe.

Advertencias y precauciones

• Aumento del sangrado: SEPHIENCE puede aumentar el riesgo de sangrado. Se han producido eventos de sangrado, que incluyen hematomas superficiales, sangrado prolongado y sangrado menstrual abundante en pacientes tratados con SEPHIENCE. Informe a los pacientes sobre el riesgo de sangrado asociado a SEPHIENCE y pídales que consulten a su proveedor de atención médica en caso de que se produzca un evento de sangrado de este tipo. Considere la interrupción del tratamiento con SEPHIENCE en pacientes con sangrado activo.
• Hipofenilalaninemia: Algunos pacientes pediátricos que recibieron SEPHIENCE experimentaron hipofenilalaninemia. Supervise los niveles de Phe en sangre durante el tratamiento y modifique la dosis de SEPHIENCE y/o la ingesta de proteínas y Phe en la dieta según sea necesario para garantizar un control adecuado del nivel de Phe en sangre. Se recomienda la supervisión frecuente de la sangre en la población pediátrica.
• Interacción con levodopa: En un programa de vigilancia de seguridad posterior a la comercialización de 10 años para una indicación no relacionada con la PKU que utiliza otro fármaco que es activador de la fenilalanina hidroxilasa (PAH), 3 pacientes con trastornos neurológicos subyacentes experimentaron convulsiones, exacerbación de convulsiones, sobreestimulación e irritabilidad durante la administración conjunta con levodopa. Supervise a los pacientes que reciben levodopa por si se producen cambios en el estado neurológico durante el tratamiento con SEPHIENCE.

Reacciones adversas Las reacciones adversas más comunes con SEPHIENCE (≥2 % y > placebo) fueron diarrea, dolor de cabeza, dolor abdominal, hipofenilalaninemia, decoloración de las heces y dolor orofaríngeo.

Interacciones farmacológicas Evite el uso concomitante de fármacos conocidos por inhibir la dihidrofolato reductasa (DHFR), que interrumpe la síntesis de folato, (p. ej., trimetoprima, metotrexato, trimetrexato, pemetrexed, pralatrexato, raltitrexed y piritrexim) mientras toma SEPHIENCE. La administración concomitante de estos fármacos puede reducir el metabolismo de la sepiapterina a BH4. Si el uso concomitante no es evitable, supervise los niveles de Phe en la sangre.

SEPHIENCE y los inhibidores de la PDE-5 (p. ej., sildenafilo, vardenafilo o tadalafilo) inducen la vasorrelajación y pueden reducir la presión arterial. Supervise los signos y síntomas de hipotensión.

Para obtener información médica, presentar quejas acerca del producto o notificar un evento adverso, llame al 1–866–562–4620 o envíe un correo electrónico a [email protected].

También puede notificar los eventos adversos directamente a la FDA en el 1–800–FDA–1088 o en www.fda.gov/medwatch.

Consulte la Información completa para realizar prescripciones.

Acerca de la Fenilcetonuria Fenilcetonuria (FCU) es una enfermedad metabólica hereditaria poco común que afecta al cerebro. Esta enfermedad es causada por un defecto en el gen que ayuda a crear la enzima necesaria para descomponer la fenilalanina (Phe). Si no se trata o se maneja de forma inadecuada, la Phe que es un aminoácido esencial que se encuentra en todas las proteínas y en la mayoría de los alimentos, puede acumularse hasta alcanzar niveles perjudiciales en el cuerpo. Esto provoca discapacidades graves e irreversibles, como discapacidad intelectual permanente, convulsiones, retraso en el desarrollo, pérdida de memoria y problemas conductuales y emocionales. Los recién nacidos con FCU inicialmente no presentan ningún síntoma, pero los síntomas suelen ser progresivos y el daño causado por los niveles tóxicos de fenilalanina en los primeros años de vida es irreversible. El diagnóstico de FCU generalmente se realiza durante los programas de detección neonatal. Se estima que hay 58.000 personas con FCU en todo el mundo.

Acerca de PTC Therapeutics, Inc. PTC es una empresa biofarmacéutica mundial dedicada al descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados para niños y adultos que viven con trastornos poco comunes. PTC está avanzando en una sólida y diversificada cartera de medicamentos transformadores como parte de su misión de proporcionar acceso a los mejores tratamientos de su clase para pacientes con necesidades médicas no cubiertas. La estrategia de la empresa es aprovechar su experiencia científica y su infraestructura comercial mundial para optimizar el valor para los pacientes y otras partes interesadas. Para más información acerca de PTC, visítenos en www.ptcbio.com y síganos en Facebook, X, y LinkedIn.

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Declaración prospectiva Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Todas las declaraciones que aparecen en este comunicado, excepto las declaraciones de hechos históricos, son declaraciones prospectivas, incluidas las declaraciones sobre: las expectativas, planes y perspectivas futuras de PTC, incluso con respecto al momento esperado en que se hagan las presentaciones y se den las respuestas regulatorias, la comercialización y otros asuntos con respecto a sus productos y candidatos a productos; las expectativas con respecto a Sephience, incluido el calendario de comercialización y cualquier decisión reglamentaria; la estrategia de PTC, las operaciones futuras, la posición financiera futura, los ingresos futuros, los costos proyectados; y los objetivos del directorio. Otras declaraciones prospectivas pueden identificarse por las palabras «orientación», «plan», «anticipar», «creer», «estimar», «esperar», «pretender», «puede», «objetivo», «potencial», «será», «haría», «podría», «debería», «continuar» y expresiones similares.

Los resultados, el rendimiento o los logros reales de PTC podrían diferir sustancialmente de los expresados o implícitos en las declaraciones prospectivas que realiza como resultado de una variedad de riesgos e incertidumbres, incluidos los relacionados con: el resultado de las negociaciones de precios, cobertura y reembolso con terceros pagadores para los productos o productos candidatos de PTC que PTC comercializa o pueda comercializar en el futuro; las expectativas con respecto a Sephience, incluidas las presentaciones regulatorias y las posibles aprobaciones, la comercialización y el posible logro de los hitos regulatorios y de ventas y los pagos contingentes que PTC pueda estar obligado a realizar; los efectos comerciales significativos, incluidos los efectos de las condiciones de la industria, el mercado, económicas, políticas o regulatorias; los cambios en las leyes fiscales y otras leyes, regulaciones, tasas y políticas; la base de pacientes elegibles y el potencial comercial de los productos y productos candidatos de PTC; el enfoque científico y el progreso general del desarrollo de PTC; y los factores discutidos en la sección «Factores de riesgo» del Informe Anual más reciente de PTC en el Formulario 10-K, así como cualquier actualización de estos factores de riesgo presentada ocasionalmente en otros documentos de PTC ante la SEC. Se le insta a considerar todos esos factores con detenimiento.

Como ocurre con cualquier producto farmacéutico en desarrollo, existen riesgos importantes en el desarrollo, la aprobación regulatoria y la comercialización de nuevos productos. No existen garantías de que algún producto reciba o mantenga la aprobación regulatoria en algún territorio o de que demuestre ser comercialmente exitoso, incluido Sephience.

Las declaraciones prospectivas contenidas en este documento representan los puntos de vista de PTC únicamente a la fecha de este comunicado de prensa y PTC no se compromete ni planea actualizar ni revisar dichas declaraciones prospectivas para reflejar resultados reales o cambios en planes, perspectivas, suposiciones o estimaciones o proyecciones, u otras circunstancias que ocurran después de la fecha de este comunicado de prensa, excepto según lo exija la ley.

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FUENTE PTC Therapeutics, Inc.